Bei Versagen der Standardtherapie

Die operative Entfernung der Milz (Splenektomie) ist eine Behandlungsoption bei Patienten mit chronischer ITP, die auf die Standardtherapien nicht genügend ansprechen und bei denen es immer wieder zu schweren Blutungen kommt. Durch die Entfernung der Milz, dem Organ, in dem die Thrombozyten hauptsächlich abgebaut werden, können die Thrombozytenzahlen angehoben werden.

In ca. zwei Drittel der Fälle besteht dadurch die Möglichkeit, eine dauerhafte komplette Heilung zu erzielen. Die Entscheidung für eine Splenektomie muss sorgfältig abgewogen werden. Da die Milz eine wichtige Funktion im Abwehrsystem (Immunsystem) des Menschen hat, besteht bei der Splenektomie, neben dem generellen Operationsrisiko, eine lebenslang erhöhte Anfälligkeit gegenüber Infektionen. Deshalb sollten vor dem geplanten Eingriff, in enger Absprache mit dem behandelnden Arzt, notwendige Impfungen durchgeführt werden, vor allem gegen Erreger von schweren Lungen- oder Hirnhautentzündungen wie Pneumokokken, Meningokokken oder Haemophilus influenzae b.

Für Kinder kommt diese Behandlungsform nach den aktuellen Empfehlungen der Leitlinien allerdings nicht mehr in Frage.

Der monoklonale Antikörper Rituximab wird in Einzelfällen eingesetzt, wenn Patienten mit chronischer ITP auf andere Therapien nicht ansprechen. Rituximab ist bisher nur für den Einsatz in der Krebstherapie zugelassen. Eine Zulassung für die ITP existiert bisher noch nicht.

Rituximab wirkt gezielt auf eine bestimmte Oberflächenstruktur von Zellen des Immunsystems, die unter anderem auch für die Bildung von Antikörpern verantwortlich sind (B-Zellen). Erste Studiendaten bei ITP-Patienten zeigten in 30-50% der Fälle ein dauerhaftes Ansprechen. Die Wirkung tritt erst nach mehreren Wochen ein. In einigen Fällen wurden schwerwiegende Infektionen unter Rituximab-Therapie beobachtet, so dass das Nutzen-/Risiko-Verhältnis dieser Therapie sorgfältig abgewogen werden muss.

Fostamatinib ist ein Wirkstoff der inhibierend auf die sogenannte Spleen-Tyrosin-Kinase (SYK, Milz-Tyrosin-Kinase) wirkt. Die SYK spielt bei der Signaltransduktion, der Phagozytose und dem Abbau von Thrombozyten in der Milz eine wichtige Rolle. Bei Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP) ist diese Signaltransduktion gestört, was zu einem vermehrten Abbau der Thrombozyten führt. Eine Hemmung dieser aus dem Gleichgewicht geratenen Immunreaktion kann bei einer ITP hilfreich sein. Fostamatinib ist zugelassen zur Behandlung der chronischen ITP bei erwachsenen Patienten, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind. Daten zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Fostamatinib mit anderen Arzneimitteln, insbesondere den TRA, liegen bisher nicht vor.

Gibt es noch andere Therapieoptionen?

Die nachfolgend aufgeführten Therapieoptionen werden in Einzelfällen eingesetzt, wenn alle anderen Behandlungsmöglichkeiten keinen Erfolg gebracht haben. Die meisten dieser Substanzen sind für die Behandlung der ITP nicht zugelassen und werden normalerweise für verschiedene Krebstherapien eingesetzt. Diese Substanzen greifen erheblich in das natürliche Abwehrsystem des Menschen ein und unterdrücken somit auch die Bildung der Autoantikörper gegen die eigenen Thrombozyten.

Da die Wirksamkeit für die Behandlung der chronischen ITP bisher nur unzureichend in kleinen Studien oder Fallberichten beschrieben wurde und ein z.T. erhebliches Nebenwirkungsrisiko besteht, kommen sie nur in Einzelfällen unter sorgfältiger Abwägung des Nutzen-/Risiko-Verhältnisses in Betracht.

Nachfolgend einige Substanzen, die in Einzelfällen eingesetzt werden:

• Azathioprin
• Vincristin / Vinblastin
• Cyclophosphamid
• Mycophenolat mofetil
• Danazol
• Cyclosporin A
• Dapson

Weitere Informationen zu den einzelnen Therapieoptionen finden Sie in den aktuellen Leitlinien der Fachgesellschaften (Leitlinien zur ITP).